Hirdetés

Bíztató eredmények a Haemophilia B génterápiájában

A hemophilia, más néven vérzékenység, egy öröklődő betegség, melyet valamely véralvadási faktor hiánya vagy elégtelen mennyisége okoz. A hemofília A-t a VIII. alvadási faktor hiánya, a hemophilia B -t -a vérzékenység ritkább formáját- a IX. alvadási faktor hiánya okozza.

hemophilia, génterápia |

Pro Patiente Hírek 2001 ;2(21)   Medincorp | Farkas, M.

A hiány okai különböző génhibák lehetnek. A hemophilia B esetén a tünetek súlyossága attól függ, hogy az adott génhiba mennyire érinti a IX. faktort. Ha az aktivitásuk kevesebb, mint a normális szint 1 %-a, súlyos vérzések léphetnek fel és ismétlődhetnek, minden különösebb ok nélkül.

Ha valakinek az alvadási aktivitása 5 %, annak hemophiliája csak enyhe. Ritkán fordul elő ok nélküli vérzés, de műtét vagy sérülés befolyásolhatatlan vérzést okozhat, ami halálos is lehet. Az enyhébb hemophilia esetleg teljesen észrevétlen marad, habár néhány beteg, akinél az aktivitás 10 és 25 százalék közötti, műtét, foghúzás vagy nagyobb sérülés után erősen vérzik.

A génterápia az orvostudomány meglehetősen új ága, amelynek során normál gének másolataival helyettesítik a beteg rosszul működő génjeit.

Amerikai kutatók hemophiliás betegek májába a IX. alvadási faktor génjét juttatták be. 2-4 héttel a kezelés után, a hibás faktor szintje a betegek vérében folyamatosan több mint 10% felett volt. Ez a legmagasabb szint, amit elértek génterápiás kísérletek során, több mint elég ahhoz, hogy a betegnek ne kelljen az infúzióban rutinszerűen adott IX. faktort kapnia.

A betegek nem részesültek IX faktort tartalmazó infúzióban, míg a gén terápia tartott.

Kisebb májsérülések előfordultak a kezelés során, ezt jelezte a betegek vérében a májenzim szint megemelkedése, azonban senki nem érezte magát rosszul, és a májenzimek hamarosan újra a normál szintre estek vissza.

Azonban a hatodik hétre a betegek vérében a faktor szintje 3% alá esett. Azonban a cél a IX. faktor évekig elfogadható szinten való tartása lenne, így a kísérletek ugyan biztatóak, de a kívánt hatást nem érték el.
hemophilia, génterápia

2010-10-29 17:25:38

Hirdetés
Hirdetés

Web Design & Development Prowebshop