Génterápiá sarlósejtes vérszegénységben

Először sikerült eredményesen kezelni génterápiával egy sarlósejtes anémiában szenvedő beteget, melyről a New England Journal of Medicine című folyóiratban számoltak be a kutatók.

génterápia, sarlósejtes anémia, sarlósejtes vérszegénység, DNS | InforMed Hírek14   InforMed | MTI

Világszerte évente 275 ezer gyermek születik sarlósejtes anémiával. A betegséget a DNS egy génjének elváltozása okozza, amely a hemoglobin, az oxigént szállító vörös vérsejtek fejlődéséért felelős. A sarlósejtes vérszegénységnél a normális, kerek vörösvértestek formája sarlóalakú. Míg az egészséges vörösvértestek könnyedén haladnak az erekben, és oxigént juttatnak a sejtekhez, a sarlóalakúak elzárják, károsítják a kisebb ereket és gátolják az oxigénszállítást, így romlik a szövetek oxigénellátása.

A betegség súlyos fájdalmakkal járhat, de stroke-ot és szervi károsodás is okozhat, a betegségben szenvedők közül sokan nem sportolhatnak, nem élhetnek normális életet.

A betegség egy vértestvértől származó őssejt transzplantációval elvileg kezelhető, de a statisztikák szerint az Egyesült Államokban öt emberből kevesebb mint egynek lehet ilyen donorja. A súlyos fájdalmakat vérátömlesztéssel és gyógyszerekkel kezelik, de ez csak átmeneti megkönnyebbülést jelent a betegek számára.

A most közzétett génterápiás kezelés eredménye végleges gyógyulással bíztat.

A tanulmány szerint a ma már 15 éves francia tinédzsert 2014 októberében kezelték a párizsi Necker Gyermekkórházban. A kutatók egy egészséges gént juttattak a szervezetébe, amelyet a vér őssejtjei vettek fel. A fiú vérsejtjei felének jelenleg már normális a hemoglobinja, három hónappal a kezelés után már nem volt szüksége transzfúzióra, és semmiféle gyógyszert nem kell szednie.

A Bluebird Bio Massachusetts hat további beteget kezelt ezzel a módszerrel Amerikában és Franciaországban. A teljes jelentést nem tették közzé, de néhány betegnél nem volt olyan hatásos a beavatkozás, mint a francia tinédzsernél. A kutatók úgy gondolják, hogy tudják ennek okát, ezért új módszerek kifejlesztésén fáradoznak a siker érdekében.
| génterápia, sarlósejtes anémia, sarlósejtes vérszegénység, DNS
2017-03-05 21:36:44
hirdetés
hírdetés

Web Design & Development Prowebshop