Génterápiás siker

Biztató eredményeket értek el három, a vörösvértestek veleszületett rendellenességeiben szenvedő betegnél egy amerikai biotechnológiai cég új génterápiás módszerével. Az eljárásról az Európai Hematológiai Szövetség bécsi kongresszusán számoltak be a fejlesztők.

génterápia, LentiGlobin BB305, vérszegénység, talasszémia | InforMed Hírek13   InforMed | MTI

A LentiGlobin BB305 elnevezésű készítményt egy 13 éves sarlósejtes vérszegénységben szenvedő francia fiúnál, valamint két béta-talasszemiás betegnél alkalmazták. Az eljárás során működőképes emberi béta-globin gént ültettek be a betegektől nyert őssejtekbe. A beavatkozást a szervezeten kívül végezték el, majd az így nyert vérképzőszervi sejteket a betegek véráramába juttatták.

A sarlósejtes vérszegénységben szenvedő betegnek, aki azelőtt rendszeresen kapott vérátömlesztést, immár több mint 3 hónapja nincs szüksége transzfúzióra. Vörösvértesteinek 45 százaléka "normális" hemoglobin-molekulákat hordoz.

" Az eredmények optimizmusra adnak okot, mert ha ezeknek a sejteknek az aránya legalább a 30 százalékot eléri, jelentősen javítható a betegek állapota, és megszűnnek a sarlósejtes anémia súlyos, sokszor életveszélyes tünetei" - fogalmazott a kutatásokat irányító Marina Cavazzana, a párizsi Descartes Egyetem tudósa.

A két béta-talasszemiában szenvedő beteg egyike 16 hónapja, a másik 14 hónapja nem kap vérátömlesztést.

A sarlósejtes vérszegénység genetikai rendellenesség, amelynek hátterében a 11. kromoszóma rövid karjában bekövetkezett pontmutáció áll. Ennek eredményeként károsodnak a vörösvértestekben az oxigén szállításáért felelős hemoglobin molekulák. Elváltozást mutat az vörösvértestek sejtmembránja is, sarlóalakúak és kiszűrödnek a lépben, amely a serdülőkorra már annyira károsodhat, hogy működésképtelenné válik. A kóros vörösvértestek hajlamosak összetapadni az erekben, elzárják a hajszálvékony kapillárisokat, mely igen erős ízületi, mellkasi és hasi fájdalmakat okozhat. A sarlósejtes anémiában szenvedők fogékonyabbak olyan betegségekre is, amelyek gátolhatják a vörösvértestek képződését, ezáltal is súlyosbítva a vérszegénységet.

A talasszemia a hemoglobin termelés öröklött rendellenessége, amelyet az oxigént szállító hemoglobin alfa és béta láncainak szintézisét szabályozó DNS-szekvenciában létrejövő mutáció idéz elő. Ennek következtében elromlik a két lánc szintézisének egymáshoz viszonyított sebessége, a hemoglobinban nem 1:1 arányban lesznek jelen az alfa- és a béta-globin láncai, így a hemoglobin nem látja el normálisan a funkcióját. A talasszemia vérszegénységet és fejlődésben mutatkozó elmaradást okoz.

| génterápia, LentiGlobin BB305, vérszegénység, talasszemia
2015-06-16 18:44:14
hirdetés
hírdetés

Web Design & Development Prowebshop