Az akut myeloid leukémia új kezelési lehetőségéről

Egy kísérleti szer - pontosan a káros genetikai mutáció hatását blokkolva- ígéretes kezelési mód lehet a leukémia egy nehezen kezelhető fajtájánál.A tudósok a felfedezésüket az American Society of Hematology (ASH, Amerikai Hematológiai Társaság) philadelphiai éves gyűlésén hozták nyilvánosságra. A szert ígéretesnek mondják, annak ellenére, hogy a kísérletbe bevont, a Novartis PKC-412 néven ismert szerével kezelt 15 beteg közül egyik sem gyógyult meg.

myeloid leukemia, genetika, mutáció, PKC-412 | InforMed Hírek 2003 ;1   InforMed | Farkas, M.
AML-ben évente 15.000 gyermek és felnőtt betegszik meg az Egyesült Államokban. Minden harmadik megbetegedést az FLT3-nak nevezett gén hibája okoz, ezen betegeknek rosszabbak az esélyei a betegséggel szemben, mint azoknak akiknek az FLT3 génje egészséges. A mutáns gén olyan jelet kódol, ami a sejtekben kóros burjánzást indít el.
Egy előzetes kutatás szerint a PKC-412 blokkolja a hibás FLT3 kódolta jelet leukémiás egerekben. A következő lépésben megvizsgálták, hogy beválik-e egy embereken végzett klinikai kísérlet során.
A kezelésben részt vett 15 AML-es beteg között volt, akiknél a kísérleti szer alkalmazása után átmeneti javulás mutatkozott, de előfordult, hogy a betegség túl makacsnak bizonyult ahhoz, hogy javuljon. A szert a betegek 92 napig szedték tabletta formájában, melynek a legsúlyosabb mellékhatása a hányinger volt, egyébként a páciensek jól tolerálták.
A kísérleti vegyület a Gleevec-hez hasonló szer, az első az új célzottan alkalmazható szerek között. Előnye, hogy csak a rákos sejtekre hat, törli belőlük azokat a molekuláris információkat, ami kórossá teszi őket. Néhány hagyományos kemoterápiás szer annyira általánosan hat, hogy az egészséges sejteket, szöveteket is károsítja, ezzel gyakran komoly mellékhatásokat okozva.
13 betegnél a gyógyszer a kórosan magas fehérvérsejtszámot lecsökkentette. Volt, akinél ez a csökkenés drámai volt: egy esetben a PKC-412 a 100.000-es fehérvérsejtszámot a normális szintre, 4.000-10.000 közé csökkentette.

Annak ellenére, hogy a szertől nem minden beteg javult, ígéretesnek tartják.
Kezelésre használva önmagában ugyan nem elegendő, de kemoterápiával kombinálva jó hatású lehet.
A kísérlet folytatódni fog. A PKC-412 kezelésbe bevont személyek számát 20 főre szeretnék bővíteni, a továbbiakban pedig a szert hagyományos kemoterápiával kombinálják, és az így elért hatását fogják tanulmányozni.
| myeloid leukemia, genetika, mutáció, PKC-412
2005-05-18 13:46:10

Web Design & Development Prowebshop