Hirdetés

Törzskönyvezésre vár a Genzyme ciszitkus fibrózis elleni gyógyszere

A cisztikus fibrózis ellen sikertelenül próbált génterápiát kifejleszteni a Genzyme Corp., melynek szóvivője kijelentette, hogy kérelmet nyújtottak be az FDA-hoz, hogy megkezdhessék a gyógyszer humánkísérleteit.

Cysticus fibrosis, Mucoviscidosis, Cystás fibrosis, Genzyme, gyógyszer, génterápia, gén, genetika |

The New York Times Health News Service   Medincorp | Rosenberg, R.

A Lumarel nevű szer kipróbálását megelőzően nyolc alkalommal kísérelték meg génterápiás úton gyógyítani az öröklött légzési rendellenességet, Ám egyik sem bizonyult sikeresnek, pedig a cambroidge-i biotechnikai cég 10 éve kísérletezik vele.

A Genzyme Lumarellel kapcsolatos optimizmusa dr. Juan Alvarez és dr. Steven Freedman, a bostoni Beth Israel Deaconess Medical Center orvosainak kutatásain alapul. A kutatók arra jöttek rá, hogy a sejtmembránban található két zsírsav visszafordítható rendellenessége áll a cisztikus fibrózis általános szimptómáinak hátterében. A tünetek közé tartozik a légutakban felgyülemlett túlnagy mennyiségű nyálka és a tüdőgyulladás.

A kutatók a cisztikus fibrózist okozó hibás géneket hordozó egerekkel kísérleteztek, és azt jelentették, hogy az egyik zsírsav, a doxosahexénsav (DHS) nagy mennyiségekben való adagolásával korrigálni tudják a genetikai hibát. A Genzyme az elmúlt őszön kezdte meg az együttműködést a kutatókkal.

Jelenleg csak két gyógyszer van forgalomban a cisztikus fibrózis tüneteinek kezelésére, a South San Franciscó-i Genentech Inc. Pulmozyme nevű és a seattle-i PathoGenesis Corp. Tobramycin nevű gyógyszerei. Ezek mellett a betegek különféle enzimhelyettesítő szereket szednek az emésztés segítésére.

A cisztikus fibrózis a leggyakoribb halálos örökletes betegség az Egyesült Államok fehér lakosságának körében, mintegy 30 ezer embert érint. Az alexandriaia Cystic Fibrosis Association szerint a betegek várható átlagéletkora 32 év.

A nagy gyógyszergyártókat képviselő Pharmaceutical Research and Manufacturers of America szerint a betegség kezelésére jelenleg is fejlesztés alatt áll hét gyógyszer, köztük két úgynevezett "génsegítő terápiás" szer. Az elmúlt évben 11 szer volt fejlesztés alatt, és a hanyatlás néhány gyártónak a génterápia terén elszenvedett kudarcainak tudható be.

Megjelent: The Boston Globe

Cysticus fibrosis, Mucoviscidosis, Cystás fibrosis, Genzyme, gyógyszer, génterápia, gén, genetika

2002-07-31 17:20:08

Hirdetés

Legfrissebb

AZ ORVOS VÁLASZOL

Szakorvosaink válaszai olvasói kérdésekre

Mielőtt kérdez, keressen orvosaink korábbi válaszai között!

Hirdetés
Hirdetés

Web Design & Development Prowebshop