Ismeretes, hogy az Alzheimer-kór az időskori elbutulás leggyakoribb formája, amely a gondolkodási és megismerési funkciók beszűkülésével, magatartásváltozással, valamint gyors leépüléssel jár. Szövettanilag a betegségre kóros fehérjéből, béta-amiloidból álló plakkok, valamint tau-fehérjét tartalmazó neurofibrilláris kötegek képződése jellemző.

Egyre több kutatási adat támasztja alá azt a feltételezést, hogy az immunrendszernek valamilyen szerepe van az Alzheimer-kór kialakulásában, de mindmáig rejtély a kiváltó ok.
Az agyat védeni hivatott immunsejtek valamilyen okból felfokozott "étvággyal" kezdik fogyasztani az arginin nevű aminosavat. Blokkolva ezt a folyamatot a vér-agy gáton átjutni képes kis molekulájú gyógyszerekkel viszont megelőzhető az amiloid plakkok képződése és a memóriavesztés.

A kísérletekhez olyan genetikailag módosított egereket alkalmaztak, amelyek immunrendszere hasonlít az emberéhez. A tünetek fokozatos kialakulása az egereknél lehetővé tette, hogy vizsgálják az állatok agyát a betegség különböző stádiumában. Az egerek agyában plakkok és a neurofibrilláris kötegek képződtek, csökkent a neuronok száma és megváltozott az állatok magatartása.

Kiderült, hogy igen korán elkezdett szaporodni és átalakulni a mikroglia, amelynek sejtjei normál körülmények között "tétlenek" az agyban és a gerincvelőben, de azonnal aktivizálódnak és a károsodás helyszínére vándorolnak sérüléskor, vagy az idegrendszer gyulladásos megbetegedéseinél

A mikroglia sejtek egy vegyületet (CD11c) termelnek, és növekszik az immunrendszert elnyomó gének kifejeződése is. Az agynak a memóriáért felelős területein nemcsak megszaporodott a kóros mikroglia sejtek száma, hanem növekedett az arginint lebontó enzim (argináz) aktivitása is.

Az enzimet blokkolva egy kis molekulájú készítmény, a difluorometil-ornitin (DFMO) segítségével, ha a szert még a klinikai tünetek kialakulása előtt alkalmazták, csökkent a kóros mikroglia sejtek és plakkok száma az agy érintett területein.

A DFMO hatékonyságát bizonyos daganatféleségek esetében tesztelték klinikai vizsgálatok során, de eddig sohasem gondoltak rá, mint az Alzheimer-kór lehetséges terápiájára. A Duke Egyetem neurobiológusai a készítményt a tünetek kialakulása előtt alkalmazták, a kutatások további szakaszában azt vizsgálják majd, hogy mennyire lehet hatékony a szer a tünetek megjelenése után.