Míg más gyógyszerek az Alzheimer-kór tüneteit kezelik, az új gyógyszer, az Aduhelm, az első olyan szer, mely azt támadja meg, ami egyesek szerint a betegség és a lassú kognitív hanyatlás egyik oka: a mérgező fehérje plakkok, amelyről úgy gondolják, hogy elpusztítják az idegsejteket és demenciát okoznak.

Az egészséges agy belsejében ezek a béta-amiloidoknak nevezett fehérjék elpusztulnak; az Alzheimer-kórban szenvedők agyában felhalmozódnak, plakkok képződnek.

Az Aduhelm nem fordítja vissza a betegség progresszióját. A gyógyszer - amelyet alig két évvel ezelőtt lenyűgöző kudarcnak nyilvánítottak - most várhatóan dollármilliárdos bevételt hoz gyártója, a Biogen számára.

De az Aduhelm (aducanumab) jóváhagyása minden bizonnyal az utóbbi évek egyik legvitatottabb döntése lesz a gyógyszer-alkalmazással kapcsolatban. Az FDA engedélyt adott a gyógyszer alkalmazására a novemberben összehívott független szakértőkből álló testület ellenére is. 

Ezek a tanácsadók áttekintették Biogen klinikai adatait, és túlnyomórészt arra a következtetésre jutottak, hogy nincs elegendő bizonyíték arra, hogy a kezelés jelentős előnyökkel járna a betegek számára. Mások elegendő bizonyítékát vélik a hatékonyságnak - és kétségbeesett igényt támasztottak új kezelésekre.   

Ahelyett, hogy a gyógyszert kizárólag a kognitív hatása alapján ítélné meg, az FDA feltételes jóváhagyást adott, az Aduhelm azon képessége alapján, hogy ki

tisztítja a béta-amiloidot az agyból.

A gyógyszer forgalmazásának folytatása érdekében Biogennek nagy klinikai vizsgálatot kell végeznie annak megerősítésére, hogy a lerakódások eltávolításának kognitív előnyei vannak - közölte az FDA. Ha ez a tanulmány kudarcot vall, az FDA jogosult visszavonni jóváhagyását.

A gyógyszer feltételes jóváhagyása során az ügynökség eltért a több évtizedes szabályozási precedenstől, új mércét állítva a jelentős, de nem bizonyított előnyökkel járó kezelésekre - ez a szabvány más degeneratív betegségekre is alkalmazható.

Az Aduhelm fejlődése élesen megosztotta az Alzheimer-kór szakértőit. Most, hogy Aduhelmet jóváhagyják, új kihívással néznek szembe: a gyógyszert kinek lehet felírni, anélkül, hogy túlértékelnék a várható hatást.

Sok beteg és gondozója számára az Aduhelm jóváhagyása reményt nyújt a jobb életre, a gyógyszer korlátai ellenére. Az Alzheimer-kór csaknem 6 millió embert érint az Egyesült Államokban. A betegség jelenlegi gyógyszerei csak rövid távú hatással vannak a tünetekre, és olyan mellékhatásokat okoznak, amelyek használhatatlanná teszik egyes betegek számára.

A Biogen szerint az Aduhelm fenntartó adagjának éves költsége a beteg átlagos súlya alapján 56 000 dollár lesz. Ez egy listaár, nem pedig a nettó ár vagy a biztosítási betegek által fizetett ár. A biztosítással rendelkező betegek költsége a fedezetüktől függően változik. Az elemzők arra számítottak, hogy évente 10 000 és 25 000 USD közé kerül, ami már a legdrágább gyógyszerek közé sorolná. A cég várhatóan körülbelül két hét múlva kezdi meg a gyógyszer forgalmazását.

A havonta egyszer intravénásan alkalmazott kezelést minden Alzheimer-kórban szenvedő beteg számára engedélyezik. A klinikai vizsgálatok csak olyan korai stádiumú Alzheimer-kórban szenvedő betegeknél tesztelték, akiknél PET-vizsgálat történt, az agyi amiloid jelenléténak megerősítésére.