ALS őssejt-áttörés

A beteg genetikai állományával teljesen megegyező tulajdonságú sejtek új lehetőséget biztosítanak arra, hogy egy betegséget modellezzük a beteg személyes részvétele nélkül, ez a kórélettani és a gyógyszerhatástani vizsgálatok szempontjából is nagy jelentőségű. Elvi szinten még arra is lehetőség nyílik, hogy a beteg idegsejteket egészségesekkel pótoljuk.

Az ALS (más nevén Lou Gehrig kór) egy degeneratív betegség, ami során a gerincvelő mozgató idegsejtjeinek károsodnak, és így a végtagok és a légzőizmok bénulása jön létre.

A szerzők arról számoltak be, hogy a motoros idegsejtek létrehozásával „sikerült a betegséggel kapcsolatos kutatásokat a betegből egy petri-csészébe áthelyezni” – olvasható a ScienceNOW oldalain.

A kutatók pluripotens őssejteket hoztak létre egy nő bőréből vett kötőszöveti sejtekből. Ezek a sejtek embrionális őssejtként viselkedtek, és sikeresen differenciálódtak motoros idegsejtekké – ezek azok a sejtek, amelyek elpusztulnak ALS-ben.

Az ALS öröklődő formája a betegek mintegy 2 %-ánál fordul elő, és a szuperoxid-diszmutáz-1 nevű enzim génjének mutációja okozza. Az esetek 95 %-a szórványos jellegű, vagyis nem lehet a betegség hátterében örökölhető mutációt kimutatni, a betegséghez vezető génkárosodás valószínűleg a beteg élete során alakul ki.

„Ez az eljárás új ígéret az ALS tanulmányozására” – fogalmaztak a szerzők, hozzátéve: az öröklődő és a sporadikus előfordulású betegség hasonló tünetei és feltételezhetően hasonló mechanizmusa miatt érdemes ezt az új módszert minden betegnél alkalmazni.

Az utóbbi évek vizsgálataiból kiderült, hogy az ember kötőszöveti sejtjeit lehetséges visszaalakítani egy ősi „pluripotens” állapotba, amiből azután egy sor másféle típusú sejtet is létre lehet hozni. Ez az első olyan vizsgálat, ami azt is igazolta, hogy a bőr sejtjeiből, egy idős és krónikus betegségben szenvedő beteg esetében is lehet alkalmazni ezt az eljárást.

Számtalan olyan betegség van, aminél nagy szükség lenne arra, hogy a „betegen kívül” lehessen vizsgálni. Talán egy nap arra is lesz lehetőség, hogy a beteg sejteket „kijavítsuk”, és egészségesen juttassuk vissza a betegbe. Mostanáig úgy tűnt, hogy erre az egyetlen lehetőség a „terápiás klónozás”, amikor egy petesejt DNS-ét a beteg DNS-ével cserélik ki, és a fejlődő embrió őssejtjei a beteg DNS állományával egyezőek. Ezt a módszert azonban embereknél még nem alkalmazhatjuk biztonsággal.

A leírt módszerrel létrehozott őssejtek alkalmazásával áthidalhatóvá válnak az embriók alkalmazásakor felmerülő etikai problémák. A sejtek újraprogramozása két évvel ezelőtt vált lehetővé, és egy éve sikerült emberi sejtekkel is kivitelezni az eljárást.

Több száz sejtkolónia létrehozásakor azonban csak néhány mutatja a pluripotencia valódi jeleit. Ezeket a sejteket ezután idegsejtekké alakítják, olyan molekulák segítségével, amelyekről ismert, hogy serkentik az idegsejtek kialakulását emlősökben. A vizsgálatok azt mutatták, hogy a sejtek jelentős része mozgató sejtekké alakult, de a végső megállapítás akkor születik majd meg, ha a sejteket csirke vagy egér embriókba oltva kapcsolatokat hoznak létre más idegsejtekkel.

Szakemberek szerint nagyon izgalmas eredmény, hogy sikerült őssejtet létrehozni. Azonban még sok tennivaló van, ugyanis csak akkor alkalmasak kutatásra ezek a sejtek, ha teljesen megegyeznek a betegséget okozó sejtekkel, a részleges másolatok alig használhatóak. Fontos gondolni arra, hogy ezek az őssejtek sokban különböznek azoktól a sejtektől, melyek a beteg élete során egy sor kémiai, környezeti és anyagcsere-hatásnak lettek kitéve.