Hirdetés

Lassítható a CMT progressziója

A CMT (Charcot-Marie-Tooth betegség) egy örökletes neurológiai rendellenesség, mintegy 120 ezer amerikait érint.

Charcot-Marie-Tooth, CMT |

InforMed Hírek29   InforMed | Dobos, L.

Kép: Phoenix Foot Clinic

A tünetek közé tartozik az alsó végtag izomzatának gyengesége, ami járási nehézséget okoz, a beteg gyakran megbotlik, elesik. A betegség előrehaladtával az izomsorvadás a kezekre is kiterjedhet.

Patkánykísérletek során kiderült, hogy egy vegyület blokkolja a betegséggel kapcsolatba hozható proteint, amelyből a szervezet genetikai okok miatt túl sokat termel. 

A Pmp22 nevű protein termelését a progeszteron hormon stimulálja, ezért alkalmazták az eredetileg mellrák kezelésére bevezetett onapriston nevű progeszteron-blokkolót. A patkányoknál 65 százalékos izomtónus-javulás volt megfigyelhető. Ez a vegyület, az onapriston, a mellékhatásai miatt embereknél nem alkalmazható, de ugyanennek a csoportnak más vegyületei esetleg igen.
A kísérlet lényege, hogy újfajta módszert találtak a betegség leküzdésére.

A humánkísérletek csak a hosszú távú biztonsági teszt után indulhatnak be, de a kezdetek bíztatók.

Charcot-Marie-Tooth, CMT

2023-03-18 17:44:54

Hirdetés
Hirdetés

Web Design & Development Prowebshop