A vizsgálatokban 469 nő vett részt, akiknél a rák már más szervekre is áttevődött. A Herceptinnel és kemoterápiával kezelt nők 49 százalékánál (114 a 235-ből) a daganat méretében jelentős csökkenést lehetett kimutatni, míg a kizárólag kemoterápiás csoportban csak 32 százaléknál (74 a 234-ből). A terápiára adott reakció a Herceptin+kemoterápia csoportban átlagosan 9,3 hónapig volt észlelhető, míg a kemoterápiásoknál csupán 5,9 hónapig, tudtuk meg a kutatóktól. Egy évvel a kezelés után a Herceptinnel (is) kezelt nők 78 százaléka volt életben, szemben a másik csoporttal, amelynek 67 százaléka, de a kutatók figyelmeztettek, hogy azt még korai lenne kijelenteni, hogy a Herceptines kezelés hatására megnövekszik a túlélés a standard terápiához képest. Két olyan páciensről adtak jelentést, akik 5 illetve 6 évvel a kezelés után még élnek és jól érzik magukat.

A Herceptin nem csupán hatékony, viszonylag kevésbé toxikus is - ennek köszönhetően nem okoz hajhullást, hányingert, vérsejtszámcsökkenést és más, a kemoterápiánál megszokott mellékhatásokat. Ugyanakkor a Herceptin és az esetenként igen toxikus kemoterapikum, az Adriamycin egyes pácienseknél szívpanaszokat okozott. Az új hatóanyagot eddig körülbelül 700 nőnél tesztelték előrehaladott mellrák kezelésére. Dr. Craig Henderson, a San Francisco-i Kalifornia Egyetem neves mellrák-kutatója elragadtatással beszélt az új felfedezésről. "Itt nem csak a Herceptinről van szó," jelentette ki dr. Henderson. "Ez a jövőbe vezető első lépés: ez még nem jelenti a kemoterápia-korszak végét, de ez az első olyan módszer, amelynek kidolgozásához a tudásunkat teljes egészében a National Cancer Act (vagyis a rák elleni háborúról szóló Nixon-féle törvény - 1971) óta szereztük meg. "Elmondhatjuk, hogy az adófizetők visszakapták a pénzüket," fogalmazott a kutató.

A Herceptin egy úgynevezett monoklonális antitest, amelyet laboratóriumban állítanak elő, és azt a genetikai módosulást veszi célba, amely a rákos sejtek 30 százalékában megtalálható, és amitől ezek a tumorok annyira agresszívek és halálosak. A megváltozott genetikai utasítás arra ösztönzi a sejteket, hogy rengeteget termeljenek a HER-2/neu jelű proteinből, aminek köszönhetően maguk a sejtek gyors és virulens rákos fejlődésnek indulnak. A genetikai módosulás viszont azt is jelenti, hogy ezek a sejtek sok tekintetben különböznek a normális rákos sejtektől, és a Herceptin éppen ezt használja ki; követőrendszerével azonosítja a HER-2/neu proteint, és széttöri a biológiai jelzések láncolatát, amelyek a sejteket a rosszindulatú burjánzásra serkentik.

A kezelést az Egyesült Államokban közel 60 ezer nőnél lehetne alkalmazni, ennyien betegszenek meg ugyanis évente ilyen genetikai változattal rendelkező mellrákban. Őket szakkifejezéssel HER-2/neu-pozitívoknak nevezzük. Annál a további 120 ezer nőnél, akiknél nem alakul ki ez a protein-túltermelődés, viszont nem használható a gyógyszer. Ugyanakkor néhány más daganatnál, így például a petefészek és a gyomor tumorainál is megfigyelhető ehhez hasonló genetikai módosulás, így azokat is nagy valószínűséggel lehetne kezelni az antitesttel.

Az American Society of Clinical Oncology (ASCO) Los Angeles-I közgyűlésén ismertették ezt a tanulmányt, és ez éppen egybeesett azzal, hogy a Herceptint kifejlesztő Genentech benyújtotta kérvényét az FDA-hoz. Ennek elbírálásáig - amire a cég reményei szerint még az év vége előtt sor kerül - a Herceptin, korlátozott mennyiségben, klinikai tesztelés céljából kapható. Dr. Dannis Slamon, A Genentech kutatója, ismertette a közgyűlésen a Herceptinnel elért legújabb eredményeket. A hatóanyagot egyébként már öt éve tesztelik. A Herceptin az első azok közül az új generációs biológiai rákgyógyszerek közül, melyek az elmúlt 10-15 év molekuláris biológiai kutatásainak köszönhetően már képesek a sejteket károsító, rosszindulatú folyamatokat befolyásolni. Mivel ennyire specifikusak, valószínű, hogy megkímélik a betegeket a standard gyógyszerekre jellemző toxikus mellékhatásoktól.

A HER-2/neu proteint előállító gént elsőként Robert Weinberg, rákgenetikus izolálta patkányokból a Whitehead Institute laboratóriumában 1981-ben. Később fedezték fel, hogy a gén a humán melldaganatok egy részénél is túl aktív. Az ilyen genetikai változattal rendelkező nőknél azt figyelték meg, hogy az emlőrák sokkal gyorsabban képez áttéteket, és kisebb a várható élettartam is. Dr. Slamon, a Genentech többi munkatársával együttműködve olyan antitestet keresett, amely gátolja a HER-2/neu protein hatását a rákos sejtekben, és visszaszorítja azok burjánzását.

A Herceptin nagy volumenű gyártása nagy kihívás a Genentech szakemberei számára, mondta dr. Slamon, ezért a cég még az idén új üzemet nyit Kaliforniában, hogy a várható igényeket ki tudja elégíteni.

Megjelent: The Boston Globe