Új inhalációs antibiotikumot engedélyezett az FDA a cisztikus fibrózis ellen

SEATTLE - Sok más tizenéves társához hasonlóan Brett Barker is szeret sportolni. Egy új, cisztikus fibrózis elleni gyógyszernek köszönhetően a fiú mostantól együtt sportolhat társaival.

gyógyszer, cisztikus fibrózis, inhalációs, antibiotikum, FDA, Tobi, tobramycin | The New York Times Health News Service   Medincorp | Kher, U.
Brett másodikos a seattle-i Lake Washington Középiskolában, és egyike volt azoknak, akik részt vettek annak a gyógyszernek a klinikai vizsgálatában, amely a cisztikus fibrózisos betegekben megelőzi a tüdőfertőzéseket. Az új gyógyszert a seattle-i PathoGenesis állítja elő. A fiú nagyon megörült, amikor meghallotta, hogy az FDA (az amerikai kormány élelmiszer- és gyógyszeripari hivatala) engedélyezte a készítmény forgalmazását. "Ez nagyszerű hír," mondta, "már régóta várok erre."

A gyártó szintén elégedett a hírrel. "Fontos pillanat ez a cég életében," jelentette ki Bill Gantz, a PathoGenesis igazgatója.

Az új gyógyszer neve Tobi, hatóanyaga pedig egy antibiotikum, a tobramycin aeroszolos formája. A hozzá fűzött remények szerint használatával 30000 amerikai cisztikus fibrózisos beteg kerülheti el a hosszas kórházi kezeléseket, és várhatóan a betegek élettartama is növekedni fog. Ennél a betegségnél az átlagos élettartam 31 év.

A cisztikus fibrózis örökletes betegség, amelynek során a tüdőben vastag váladékréteg rakódik le. A nyálkás anyag alatt egy baktérium, a Pseudomonas aeruginosa fertőzést válthat ki, ami szétroncsolja a tüdőt. "Képzeljük el életünk legborzasztóbb megfázását, az összes váladékkal együtt," mondta dr. Robert Beall, a Cystic Fibrosis Foundation elnöke. "Ezek a betegek állandóan ilyen körülmények között élnek." Az új gyógyszerrel a betegek légzési képessége 12-15 százalékkal nő meg. "Ez egy egészséges embernek első hallásra nem tűnik soknak," mondta dr. Beall, "de a beteg tudják, hogy ez milyen sokat jelent."
És Brettnek elég is volt. "A különbség azonnal észrevehető," mondta a fiú, aki három éve kezdte el szedni a gyógyszert.

A készítménnyel a tüdőfertőzések gyakorisága és a kórházban töltött idő jelentősen csökkenthető. A gyógyszer engedélyezését megelőzően a standard gyógymód intravénás antibiotikumos kezelés volt, kórházi körülmények között.

"Mielőtt a gyógyszert szedtem, félévente be kellett feküdnöm a kórházba két hétre," mondta Brett. "Már két éve nem kell kórházba mennem."

A klinikai tesztek során a gyógyszer már hat hónap alatt átlag három nappal csökkentette a kórházi tartózkodás időtartamát, nyilatkozta dr. Beall. Egy beteg éves gyógyszeres kezelésének becsült költsége 12000 dollár, ami kevesebb, mint a szokásos kórházi költség. A betegek a gyógyszert inhalátorral juttatják szervezetükbe, napi egy alkalommal; egy dózist kb. 15 perc alatt. A készítményt 28 napig kapják, azután újabb 28 napig nem, ezáltal csökken a rezisztencia lehetősége. Mivel a gyógyszer közvetlenül a baktériumok által fertőzött tüdőbe kerül, az intravénásnál kisebb adag is elegendő, és kevesebb a mellékhatás is.

A szakértők azt várják, hogy a gyógyszernek köszönhetően a krónikus tüdőfertőzések okozta károsodások redukálódnak, így a betegek élete hosszabb lehet. "A cisztikus fibrózisban szenvedők 80-90 százaléka a tüdőt ért fertőzéses eredetű sérülések miatt hal meg," jelentette ki Gantz, a PathoGenesis igazgatója. "Most talán több idejük lesz."

A PathoGenesisnél 200-an dolgoznak, közülük 140-en Seattle-ben. A klinikai tesztek javarészét a városi gyermekkórházban végezték el, amely az egyik legnagyobb tapasztalattal rendelkező központ ezen a téren. A kórházban közel 400 cisztikus fibrózisos beteg állapotát kísérik figyelemmel.

A hat éve működő PathoGenesisnek a Tobi az első olyan gyógyszere, amely megkapta az FDA-engedélyt. Az engedéllyel a cég előtt szabad az út a gyógyszer forgalmazására, és szakértők szerint ezzel egy 100-150 millió dolláros piac nyílik meg a PathoGenesis számára, ami így 1999-re már profitot is termelhet. A gyártó eddig 80 millió dollárt fordított a készítmény kifejlesztésére.

Megjelent: Seattle Post-Intelligencer

| gyógyszer, cisztikus fibrózis, inhalációs, antibiotikum, FDA, Tobi, tobramycin
2002-07-31 19:22:11


Zsírsejt átültetés enyhíthet egyes anyagcsere hibákat

A zsírsejtek nem csak energiaraktározásra valók, hanem enzimeket is tartalmaznak, többek közt az elágazó láncú aminosavak leépítése céljából. Ennek alapján az egé...


Végzetes lehet a csokoládé

Megölhet akár egy falatka csokoládé is egy ötéves brit lánykát rendkívül ritka máj- és vesebetegsége miatt.


Ritka anyagcsere-betegséget fedeztek fel csecsemőknél

Újfajta biokémiai eljárások segítségével váratlanul nagy gyakoriságban tapasztaltak bizonyos lizoszomális anyagcsere-betegségeket újszülötteknél a Bécsi Orvostu...


Lesből támadó, ritka betegség: Az MPS1-ről

Egy egészséges kisbaba születése a család legnagyobb boldogsága. Annál nincs nagyobb tragédia, mint mikor az addig egészségesnek tűnő csecsemőről kiderül: egy nagyon...


Esély a ritka betegségben szenvedőknek: A Fabry-kór és a Gaucher-kór

Léteznek olyan ritka betegségek, amelyeket korábban még az egészségügyi szakemberek is kevéssé ismertek. Nem véletlen, hogy a betegek és hozzátartozóik kétségbeesett...