Ha egy új vegyület ígéretesnek mutatkozik, akkor azt általában sokféleképpen alakítják, hogy optimális legyen a szelektivitása, az erőssége, a receptorhoz való kötődése és a kezelési hatékonysága. Egyéb tényezőket is figyelembe vesznek a gyógyszerek fejlesztésénél, például azt, hogy a vegyület átjut-e a vérfalon, és stabil-e a test szöveteiben és folyadékaiban.

Ideális esetben a gyógyszer hatékony szájon át bevéve (az önálló adagolás így a legkényelmesebb), jól felszívódik a gyomor-bélcsatornából, kellő stabilitást mutat a test szöveteiben és folyadékaiban ahhoz, hogy egyetlen napi dózis elég legyen belőle. A gyógyszer emellett igen szelektíven hat a megcélzott területre, így alig van, vagy egyáltalán nincs befolyása a szervezet egyéb rendszereire (minimális vagy semmiféle mellékhatás nincs). Végül a gyógyszer nagy erősségű, és jelentős terápiás hatékonyságú, így kis dózisokban is elegendő adni még nehezen kezelhető betegségekben is.

A gyógyszerek egyike sem tökéletesen hatékony vagy biztonságos. Az orvosnak ezért minden kezelési döntésnél, melynél vényre felírt gyógyszerekre van szükség, mérlegelnie kell a gyógyszer lehetséges előnyeit és kockázatait. A betegségek egy részét azonban maguk a betegek gyógyítják orvosi felügyelet nélkül. Önálló kezelésre alkalmasak például a kisebb fájdalmakra, álmatlanságra, köhögésre és megfázásra beszerezhető, vény nélküli gyógyszerek. Ezek használata előtt a betegnek el kell olvasnia a gyógyszerhez mellékelt tájékoztatót, és szigorúan követnie kell az útmutatásokat.