Etikai viták a klinikai kísérletek résztvevőinek kiválasztása körül

Az Egyesült Államokban gyógyíthatatlan betegek ezrei életre-halálra menő csatákat vívnak azért, hogy kik vehessenek részt a kísérleti gyógyszerek klinikai tesztelésében. A bekerülés körülményei természetesen rengeteg vitára adnak okot, hiszen vannak, akik speciális esetnek számítanak.

kísérlet, klinikai kisérlet, etika, gyógyszer | The New York Times Health News Service   Medincorp | Yang, S.

Ilyen az 52 éves Larry Williamson is, akinél júliusban vesedaganatot diagnosztizáltak, ami gyorsan nőtt és szét is szóródott a teste más részeiben. A már akkor is teniszlabda nagyságú daganatot két hónappal azelőtt nem vették észre. Az orvos szerint Larry legfeljebb 2-8 hónapra számíthat.

Williamson azonban reménykedni kezdett: hinnie kellett az anti-VEGF-ben, amit az FDA még nem törzskönyvezett.

"Arra gondoltam, ha bármekkora is az esély, hogy túléljem valahogy, akkor a halálos ágyamon hogyan érzem majd magam, ha nem próbáltam meg mindent, hogy megszerezzem a gyógyszert" - mondta a San Franciscó-i Williamson. "Csak azt szeretném, hogy mindenről tudjak, ami meghosszabbíthatja az életemet."

Williamson kemoterápiával kezdte, ami nem használt: ritkán is használ vesekarcinóma esetén. Egy újabb változattal, az interleukin-2-vel sem jutottak eredményre. Öt vesedaganatos betegből négynél így van ez.

Az FDA az ilyen tragikus életkilátású esetek számára különleges programokat engedélyez, amelynek során a lényegében haldokló betegek tesztelhetnek még nem törzskönyvezett gyógyszereket.

Ezek a programok az 1980-as évek elején indultak el, amikor az AIDS-aktivisták gyorsabb és nyíltabb hozzáférést követeltek az új gyógyszerekhez. Azóta betegek tízezrei jutottak hozzá a rákot, az AIDS-et vagy a szívbetegséget kezelő kísérleti készítményekhez. Egyes szakértők szerint az ilyen különleges programok különösen az elmúlt években lettek népszerűek, mióta egyre több beteg használja a internetet arra, hogy fejlesztés alatt álló gyógyszerekről szerezzen információkat.

Végülis pedig a gyártók állják az így már széleskörű tesztelés költségei, ezért ők azok, akik meghúzzák a határt. Williams jelentkezését például a San Franciscó-i Genetech nem támogatta, ezért a férfi nem kapta meg a megfelelő mennyiségű angiogenezis-inhibitort, az anti-VEGF elnevezésű készítményt, amely a daganat vérellátásának akadályozásával fejti ki hatását.

Dr. Sue Hellman, a Genentech orvosigazgatója és alelnöke elmondta, hogy a cég csak a klinikai kísérletekben részt vevő betegek számára állít elő elegendő hatóanyagot.

Ez különösen igaz az anti-VEGF-re. Mivel egy monoklonális antitestről van szó, tehát olyan anyagról, amelyet csak élő sejtek képesek termelni, előállítása igen bonyolult és költséges.

A gyártók csak akkor szélesítik ki a részvevők körét, ha már a kísérletek második fázisa után elég bizonyíték gyűlik össze amellett, hogy a szer biztonságos és valószínűleg hatásos is. Mielőtt be nem bizonyosodik, hogy hatékony, korai lenne ellenőrizetlen tesztelésnek alávetni a gyógyszert, jelentette ki a dr. Hellman, és ez emellett "veszélyes és költséges a cégnek is".

Azt is elmondta, hogy ha a Genentech már adott akár egyvalakinek is egy új gyógyszerből, akkor a cég szabályzata szerint kötelesek többrészvevős programot szervezni.

Dr. Howard Jaffe, a Foster City-i Gilead Sciences gyógyszerfejlesztési igazgatója hozzátette, hogy ritka az olyan eset, hogy egy gyógyszerre csak egy embernek van szüksége. "Minden nap többen is jelentkeznek telefonon."

A Gilead 9000 beteg bevonásával teszteli az adefovir dipivoxilt, egy HIV-elleni gyógyszert, amelynek bejegyzési kérelmét az FDA gyorsított eljárásban intézi.

Dr. Jaffe szerint csak őnála húsz beteg jelentkezik hetente, hogy szeretne rész venni az adefovir dipivoxil kutatásokban; a gyógyszert egyébként harmadik fázisban tesztelik a krónikus vírusos hepatitis B kezelésére.

Egy bizonyos ponton az igény túllépi a cég lehetőségeit. "Hol kell tehát meghúznunk a vonalat?" - tette fel a kérdést dr. Jaffe.

Egyes kutatók azért is aggódnak, hogy ha a gyógyszerek kikerülnek a gondosan ellenőrzött klinikai tesztelésből, akkor a kapott adatok nem lesznek egyértelműek, ami meg is lassíthatja az engedélyeztetést.

"Még ha érzékeny területekről van is szó, ezek mégiscsak tudományos kutatások" - fogalmazott dr. Larry Hirsch, a New Jersey-i Merck Research Laboratories szóvivője. "A gyógyszerrel kapcsolatos minden új felfedezést jelentenünk kell az FDA-nak."

Néhány hónappal ezelőtt Williamson nem került be az anti-VEGF kontrollált klinikai tesztelésébe, mivel a bizottság nem találta megfelelőnek a májműködését.

A kutatásokban résztvevők azóta revideálták álláspontjukat, de Williamson erre azzal válaszolt, hogy betegsége már olyan késői szakaszba jutott, hogy nem bírna el egy utat Bethesdába, ahol a tesztelések folynak.

"Bármikor, ha valamit adunk a betegnek, és ha valami váratlan történik, ki kell derítenünk, hogy mi is valójában, és mi okozza azt" - mondta dr. Hirsch. "Időbe és energiába kerül ezeknek az eseteknek a feltárása."

A szélesebb körű hozzáférés kérdése politikai és PR-elemeket is tartalmaz, jelentette ki Fran Visco, a washingtoni National Breast Cancer Coalition elnöke. Visco tanácsadóként szerepelt a Genentech-nél a cég széleskörű hozzáférési programjának kidolgozásában, még a Herceptin nevű készítménnyel.

"Azt hiszem, a közvélemény nyomása nélkül egyetlen biotech cég sem tenné nyíltabbá a tesztelésekben való részvétel lehetőségét" - mondta Visco.

Ezzel szemben dr. Jaffe szerint egy nyíltabb tesztelési program nem csupán a cég imázsán javíthat egy kicsit. "Sokkal többet megtudhatunk egy gyógyszerről, ha a lehető legpiacibb körülmények között teszteljük" - mondta.

Ami a dolog anyagi oldalát illeti, dr. Jaffe szerint a program során olyan betegcsoportok is formálódnak, akik a piaci bevezetés után is nagy valószínűséggel használják majd a gyógyszert.

Richard Klein, az FDA különleges egészségügyi kérdésekkel foglalkozó irodájának programkoordinátora véleménye szerint a nyíltabb programokkal az a baj, hogy az emberek úgy vesznek részt benne, hogy várakozásaik messze túlmutatnak a realitásokon.

Ami Williamson esetét illeti, a férfi érti, hogy a gyógyszer csak alig vagy éppen semmit sem tud tenni vesedaganata továbbfejlődése ellen. De azzal érvel, hogy a gyógyszergyáraknak kiszolgáltatott betegek helyzete erkölcsi kérdéseket vet fel, ha arról van szó, hogy a más módon kezelhetetlen eseteken is segíteni kellene.

"Ha egy gyártó dollármilliókat fog profitálni a gyógyszer eladásából - fogalmazott Williamson -, akkor vajon nem kellene egy kicsit alázatosabbnak lenniük azokkal szemben, akik megveszik majd azt a készítményt?"

"Az én esetemben szinte biztos, hogy nem kapok anti-VEGF-et. És még ha kaptam volna is, valószínű, hogy nem mentette volna meg az életemet. A legtöbb, amit reméltem, hogy stabilizálja az állapotomat."

Megjelent: The San Francisco Examiner

| kísérlet, klinikai kísérlet, etika, gyógyszer
2002-08-01 00:34:21


A XI. kerület jogszabály-módosítást javasol parlagfű-ügyben

Budapest, 2004. szeptember 2., csütörtök (MTI) - Jogszabály-módosítást javasol Molnár Gyula, a XI. kerület polgármestere annak érdekében, hogy az önkormányzatok...


Egészségpénztárból betegségpénztár?

Betegségpénztárakká válhatnak a már hatályos pénztártörvénymódosítás alapján a magyarországi egészségpénztárak.

Eddig ugyanis szolgáltatási kiadásaik...


OEP: a további fejlesztést félti

A gyógyszerkasszát másfél év alatt 58 százalékkal növelte meg a kormányzat, és ha ez ilyen ütemben folytatódik, nem lesz pénz az egészségügy fejlesztésére - mondt...


Új elnök és megújult elnökség a MOK élén

Mint ismeretes, 2003. májusában a MOK küldöttközgyűlésének 91 tagja bizalmatlansági indítványt nyújtott be a MOK elnöksége ellen. A MOK Felügyelő Bizottság...